膀胱药物可能导致失明

孤儿药影响视力

几十年来被广泛开处方， Elmiron膀胱药物 最近发现对视网膜有毒（损伤）。

美国眼科学会 2018 年发表的一篇文章描述了 6 名因间质性膀胱炎长期接触 Elmiron（戊聚糖多硫酸钠）后出现色素性黄斑病的患者。

次年，更新指出其他 10 名 IC 患者被诊断出患有相同的病症。

迫在眉睫的诉讼

针对 Elmiron 实验室的投诉称，长期使用这种主要用于治疗疼痛性膀胱综合征的孤儿药可能会导致一种罕见的眼部疾病，称为色素性黄斑病。

影响视网膜的中央部分（黄斑），这种类型的黄斑变性可导致失明。

2020 年 5 月，针对强生子公司 Janssen Pharmaceuticals 提起诉讼，寻求等级认证，以设立基金来监测服用 Elmiron 的患者的视力。

IC 患者还提起了其他几起诉讼，抱怨永久性 视力下降 由这种膀胱药物引起。

上市二十年

Elmiron 于 1996 年获得 FDA 批准，最初由 Alza Corporation 所有，后者于 2001 年通过 $105 亿美元的换股交易与强生公司合并。

从那时起，Janssen Pharmaceuticals 就在强生旗下销售 Elmiron。

然而，有指控称该实验室未能提供任何与该药物相关的视网膜病变或黄斑病变的警告，也没有建议患者通过定期眼科检查来监测视力。

虽然已被 FDA 批准用于治疗间质性膀胱炎，但其作用机制尚不清楚。

据信，这种药物可以作为脆弱的膀胱内壁的缓冲剂——减少渗漏，从而减少发炎和疼痛——这种药物可以控制细胞的通透性，保护脆弱的粘膜免受尿液中的刺激性物质的影响。

Elmiron（戊聚糖多硫酸钠）每天服用3次胶囊，类似于血液稀释肝素，因为戊聚糖是一种抗凝作用较弱的人造药物。

它是一种有效的纤维蛋白溶解剂，可增强膀胱内壁，堵塞渗漏以减少炎症和疼痛。

海量数据库研究

2019 年 10 月，Kaiser Permanente 的三位相关眼科医生进行的一项研究表明，长期使用 Elmiron 确实与视网膜损伤有关。

通过搜索包含 430 万名患者姓名的 Kaiser 数据库，他们发现 140 名 IC 患者在 15 年的治疗期间每人平均服用了 5000 颗药丸，其中 91 人同意接受检测。

经过详细的视网膜成像后，将其分为三类：正常、可能异常和明确异常。

其中，22 人表现出明显的药物毒性迹象，这一比率与服用药物的量平行上升：从服用 500 至 1000 克的患者中的 11% 上升到服用 1500 克或更多的患者中的 42%。

目前的建议是，服用 Elmiron 且没有任何毒性迹象的患者每年至少进行一次视网膜损伤筛查，而任何有视力障碍的人都应该与他们的医生讨论停用这种药物的可能性。

标签外用途

除了治疗疼痛性膀胱综合症外，Elmiron 还用于治疗骨关节炎。

在此披露之前，澳大利亚正在进行的研究侧重于通过可注射形式的 Elmiron 重新利用戊聚糖多硫酸钠 (PPS) 来应对炎症。

有人建议它具有抗炎作用，并通过控制骨髓病变来预防疼痛。

美国和澳大利亚足球联盟的球员特别容易膝盖受伤，在一项标签外试验中每周两次注射 PPS，持续六周，报告称他们的膝盖疼痛程度显着降低。

考虑使用 Elmiron 治疗的其他病症包括深静脉血栓形成，以及罗斯河热（病毒性骨关节炎）和粘膜多糖贮积症 (MPS) 等罕见疾病。

在世界其他地方，其他试验一直在探索戊聚糖多硫酸钠是否可用于治疗前列腺炎症甚至精神障碍。

其他副作用

直到最近， 副作用 Elmiron 的症状相对较轻：胃痛、腹泻、恶心和便血；抑郁、头晕和头痛；瘀伤、皮疹和脱发；以及导致体重增加和腹胀的液体积聚。

然而，药物的好处往往超过这些不便。

专为快速自我修复而设计，膀胱可以快速修复其天然屏障以抵抗尿液中的刺激性废物，因为药物可以保护专门的细胞恢复受损的内壁组织。

成本高

由于缺乏更常用药物的庞大市场，Elmiron 以高价抵消了低销量。

其一个月的供应量（90 粒胶囊）的货架价格超过 $1,300 美元，使用其 SingleCare 优惠券可降至 $900 左右。

由于没有可用的通用替代品，这种非首选的 IV 级特种药物可能需要医疗援助计划的预先授权，患者必须共同支付高达 60% 的费用。

非医疗补救措施                         

不愿冒失明风险的膀胱炎症患者现在几乎没有其他选择来控制他们的病情。

然而，研究表明饮食可能会引发 IC 耀斑，咖啡、茶、苏打水、酒精和柑橘汁是最令人烦恼的，尤其是含有人造甜味剂的情况。

辣椒和辛辣食物的危害是显而易见的。

简单地消除这种膀胱刺激物并用柠檬酸钾或小苏打增加碱化可能有助于许多 IC 患者，特别是当稳定的饮水量使尿液得到很好的稀释时。

展望未来

对于没有其他药物可供选择的膀胱患者，底线是生活方式的微小调整可能会提高他们的生活质量，至少在新药物上市之前是这样。

但对于 Janssen Pharmaceuticals 而言，其底线可能很快就会反映出这种悲惨副作用的财务后果。